"Verdadeiramente mau" A rejeição da FDA à terapia genética foi anulada após a destituição do oficial de Trump
Uma terapia genética para a doença de Huntington tem um novo caminho para a aprovação da Food and Drug Administration após a destituição de vários funcionários de Trump, particularmente Vinay Prasad, que rejeitou a terapia numa medida chocante que um antigo funcionário da FDA chamou de “verdadeiramente maligna”.
A doença de Huntington é uma doença hereditária que normalmente surge na meia-idade e provoca a degradação gradual das células nervosas do cérebro. Atualmente não existem tratamentos para a doença e muitos afetados morrem na faixa dos 50 e 60 anos.
A empresa de terapia genética UniQure desenvolveu um tratamento único, AMT-130, que visa reduzir os níveis cerebrais da proteína mutante por trás da doença, chamada Huntingtina. Dados de um pequeno ensaio inicial sugeriram que o medicamento poderia retardar a progressão da doença em até 75 por centoe pacientes e defensores observaram de perto o desenvolvimento do medicamento com uma expectativa esperançosa.
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