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A equipe usa AlphaFold AI para redesenhar proteínas de edição de genes para torná-las mais seguras

Algumas décadas após a descoberta de sistemas que poderiam atingir seletivamente o DNA, começamos a ver as primeiras terapias baseadas na edição genética. Um desafio que esses desenvolvimentos enfrentaram é a segurança. Embora possamos torná-los bastante específicos para o gene que queremos editar, o genoma humano é muito grande e até mesmo sequências raras de DNA podem aparecer algumas vezes por acaso.

Como resultado, todos os sistemas originais de edição de genes tinham taxas conhecidas dos chamados efeitos fora do alvo, nos quais simplesmente editavam a sequência errada. Este pode ser um evento de baixa probabilidade, mas edite células suficientes – e as terapias geralmente precisam editar muitas – e os erros tornam-se inevitáveis.

Muito esforço foi feito para encontrar maneiras de minimizar ou eliminar edições fora do alvo. Em uma edição recente da Nature, os pesquisadores descreveram a modificação do software de dobramento de proteínas de IA AlphaFold para ajudar a identificar áreas-chave de proteínas de edição de genes responsáveis ​​por efeitos fora do alvo. Essas áreas foram então modificadas para reduzir os problemas.

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